RANDOMIZED CONTROLLED TRIAL LÀ GÌ
Hôm nọ phát âm trên Nature thấy thông tin về 3 khôi nguyên Nobel kinh tế (Abhijit Banerjee, Esther Duflo và Michael Kremer) và cách thức “randomistas”
Ba nhà kinh tế được giải Nobel năm nay: Abhijit Banerjee, Esther Duflo với Michael Kremer. Bọn họ được ghi dấn là những người dân đi mũi nhọn tiên phong trong trào lưu giữ “randomistas”.
Bạn đang xem: Randomized controlled trial là gì
Theo Nature, Kremer, Banerjee với Duflo vận dụng các phương thức trong thử nghiệm lâm sàng y học vào các nghiên cứu và phân tích can thiệp qui mô xã hội nhằm giảm nghèo và cải thiện trình độ học vấn (1). Chẳng hạn như họ triển khai một phân tích trên 10,000 hộ nghỉ ngơi 6 nước có thu nhập thấp hay trung bình, và tóm lại rằng cung cấp cho tất cả những người nghèo một ‘gói hỗ trợ’ (bao bao gồm tiền mặt, thực phẩm, dịch vụ y tế, huấn luyện nghề và bốn vấn) trong 2 năm có hiệu quả nâng cao cuộc sinh sống sau đó.
Ngẫu nhiên hoá trong y khoa: quy mô RCT
Phương pháp thử nghiệm mà họ gọi là ‘randomistas’ kia thật ra mặt y khoa gọi là ‘randomized controlled trial’ (hay RCT). Theo phương pháp RCT, để tiến công giá tác dụng và an toàn của một thuốc điều trị
Mô hình RCT như biện pháp tôi diễn tả rất solo giản, nhưng mà trong thực tế thì vô cùng khó triển khai và mắc tiền. Trong nghiên cứu và phân tích y khoa ngày nay, một công trình RCT đề xuất tuyển chừng 10,000 bệnh hiền lành hàng chục nước trên cầm cố giới. Mỗi dịch nhân đề xuất được quan sát và theo dõi và mang đến thuốc demo nghiệm, rất đắt tiền. Tính trung bình, chăm ngành loãng xương, để gia công một RCT trong 3 năm, nhà nghiên cứu phải mất chừng 15,000 USD cho mỗi bệnh nhân! Nếu phân tích trên 10,000 người bị bệnh thì giá cả sẽ là 150 triệu USD! không có nhà nước nào tài trợ cho phân tích như thế, chỉ có … công ti dược nhưng mà thôi. Bởi vì đó, phát minh thì solo giản, nhưng triển khai thì vô cùng nặng nề khăn.
Ronald Fisher với khái niệm tình cờ hoá
Người thủ xướng khái niệm ngẫu nhiên hoá là đơn vị thống kê học bản lĩnh Ronald A. Fisher, với một đơn vị thống kê tài tía và trẻ rộng Fisher thương hiệu là A. Bradford Hill. Vào khoảng thời gian 1919, sau một thời gian 7 năm lang thang, Fisher được nhận vào thao tác làm việc cho trung trung tâm thí nghiệm Rothamsted, và trong tầm 15 năm sau đó, ông làm ra một cuộc giải pháp mạng trong thống kê học tập và cho ra đời bộ môn kỹ thuật thống kê (statistical science) như bọn họ biết ngày nay. Năm 1925, ông viết cuốn sách “Statistical Methods for Research Workers” và quan niệm “thiết kế thí nghiệm” ra đời. định nghĩa đó về sau được hoàn hảo trong cuốn “The design of Experiments” vào thời điểm năm 1935.
Ronald Fisher, một tính năng thống kê học, được coi là ‘cha đẻ’ của công nghệ thống kê hiện tại đại. Hầu hết công trình nghiên cứu của ông tất cả số trích dẫn cao nhứt trong lịch sử khoa học.
Lúc đó, Rothamsted đa phần làm thí nghiệm tương quan đến nông nghiệp. Fisher ý kiến đề nghị phân chia những giống cây vào những mẩu khu đất bằng phương pháp ngẫu nhiên hoá, với dùng phương pháp ông hotline là “test of significance” (Kiểm định Thống kê) để đối chiếu năng suất của các giống cây. Ông lí giải rằng chỉ có ngẫu nhiên hoá thì dữ liệu mới phù hợp cho cách thức kiểm định thống kê với trị số phường mới gồm ý nghĩa. Phương thức ngẫu nhiên hoá và kiểm định thống kê trong tương lai được áp dụng trong nghiên cứu y khoa.
Bradford Hill và RCT
Người đầu tiên áp dụng phương pháp ngẫu nhiên hoá trong y khoa là Bradford Hill, trẻ hơn Fisher 7 tuổi. Tuy thế Hill không khi nào trích dẫn khái niệm thiên nhiên hoá của Fisher, cho dù hai tín đồ chẳng có thù oán gì cùng nhau (Fisher có không ít “kẻ thù”). Bradford Hill lúc đó là 1 phi công trong quân nhóm Anh, và ông chẳng may mắc dịch lao phổi. Ông vị đó không áp theo đuổi sự nghiệp y tế như thân phụ, nhưng chọn học về kinh tế. Tuy học về gớm tế, mà lại ông rất đam mê ngành y tế và phân tích y khoa. Sau khi giỏi nghiệp (1930s) ông được trao vào làm việc cho một trung tâm phân tích y học ở Anh.
Xem thêm: Đơn Vị Nm3 Là Gì - Sự Khác Biệt Giữa Nm3 Và M3
Vào thập niên 1930s, ông đặt ra ý tưởng chia người bệnh thành 2 team một cách hốt nhiên (như bọn họ làm ngày nay) để tiến công giá công dụng của can thiệp. Nhưng ý tưởng phát minh đó bị giới y khoa cười mỉa mai do họ cho rằng chỉ có bạn điên rồ mới làm như Hill đề xương, do bác bỏ sĩ điều trị người bệnh theo những yếu tố tương quan đến cá nhân. Năm 1946, Hill với đồng nghiệp y học thuyết phục giới chức bao gồm thẩm quyền để thực hiện công trình RCT về chữa bệnh lao phổi bằng streptomycin (2). Đó là dự án công trình RCT thứ nhất trong lịch sử dân tộc y khoa.
Bradford Hill (1897-1991), người thứ nhất đề xướng phương thức ngẫu nhiên hoá trong nghiên cứu và phân tích y khoa, dẫn đến mô hình mà họ dùng ngày nay.
Sau này, cách thức RCT trở nên chuẩn vàng để đánh giá chứng cứ y học lâm sàng. Hầu như bất cứ loại dung dịch nào trước khi đưa ra sử dụng cho người bệnh đều nên qua nghiên cứu RCT. Có thể nói rằng phương pháp RCT đã không những là một bí quyết mạng khoa học, mà còn khiến cho cứu sống biết bao nhiêu triệu con người trên cố kỉnh giới. Vày đó, khoảng tầm 20 năm trước, có bạn đề cử ông thừa nhận giải Nobel Y sinh học, tuy thế ông đã qua đời năm 1991, với Hội đồng giải Nobel không có qui định trao giải thưởng cho người đã chết. (Chuyện này tôi chỉ nghe vào hội nghị, chứ chưa thấy bài bác báo nào trong y văn nói đến). Cố kỉnh là ông “lỡ chuyến đò”. Bradford Hill là người có không ít đóng góp quan trọng đặc biệt cho y khoa, như tiêu chuẩn để tư duy nhân quả và nghiên cứu bệnh chứng (3).
Phương pháp hay mô hình RCT ngày nay không chỉ có ứng dụng trong y khoa, hơn nữa cho tương đối nhiều lĩnh vực khác ngoại trừ y khoa. Làm sao để biết sách giáo khoa mới là tốt hơn cuốn sách cũ, làm cố nào để biết review mối liên quan giữa học đh và trầm cảm, làm thế nào để biết gene A là nguyên nhân của dịch X trong điều kiện thiếu tin tức sinh học, v.v. Toàn bộ đều hoàn toàn có thể trả lời bằng mô hình RCT. Hiện nay thì chúng ta cũng được biết thêm rằng quy mô RCT đã mang lại 3 nhà tài chính học giải Nobel. Có lẽ 3 nhà tài chính này nhớ mang đến Ronald Fisher với nhất là nhà tài chính Bradford Hill, hai tín đồ đã ‘champion’ phương thức ngẫu nhiên hoá trong suy luận nhân quả chừng 100 năm trước.
Khái niệm và phương pháp thống kê vẫn giúp cho các nhà kinh tế tài chính được giải Nobel, nhưng gần như người đưa ra hay tiên phong trong các cách thức đó có khi không được giải. Trước đây, Daniel McFadden với James Heckman được trao giải Nobel năm 2000, nhờ các công trình về “selection bias”, một định nghĩa được áp dụng trong nghiên cứu và phân tích y khoa rất rất lâu trước đó (điển hình là mô hình “case control”). Hai bạn đi mũi nhọn tiên phong về case-control mã sản phẩm là Richard Doll cùng Bradford Hill, và công trình của họ giúp cứu giúp hàng triệu người, tuy nhiên họ ko được giải Nobel mặc dù nghe nói đã từng được đề cử những lần. Tương tự, cách thức “Cox’s regression” (Gs David R Cox đề xướng) cũng có ảnh hưởng vô cùng to phệ trong khoa học, dẫu vậy ông cũng ko được giải Nobel. Ở đời chính xác là có lúc thiếu công bằng.
===
(1)https://www.nature.com/articles/d41586-019-03125-y
(2) Medical Research Council Streptomycin in Tuberculosis Trials Committee. Streptomycin treatment for pulmonary tuberculosis.BMJ 1948;ii:769-82.
Xem thêm: Shpt Là Gì - Định Nghĩa, Ví Dụ, Giải Thích
(3) Bradford Hill cùng Richard Doll là nhì người đầu tiên trên quả đât chỉ ra mối liên quan giữa hút thuốc lá lá và ung thư phổi bằng một thí nghiệm nhưng mà ngày nay họ gọi là “nghiên cứu bệnh dịch chứng”.
